这几天，家在辽宁沈阳的吴桐感到绝望，她是辽宁40多位脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿的家长之一，今年4月份，她2岁的儿子注射了第一针价格将近70万元的诺西那生钠注射液，病情已经有明显好转，可接下来的一针还不知道钱该从哪里来，而更多的患儿家长则没有机会尝试这样昂贵的药物治疗。

　　吴桐的儿子赵启瑞今年2周岁，小家伙非常聪明，背英语单词、古诗、乘法口诀都有模有样的，十分惹人怜爱。可孩子的两条腿软得就像没有筋骨，两脚有明显的外翻症状。

　　住院期间，吴桐经历的一件事让她下定决心，无论如何也要给孩子治疗。吴桐回忆，与她儿子同病房的一个小病友感冒了，折腾了3天2夜，他妈妈一直没睡，实在太累，就睡了一会儿。然而等妈妈醒来，孩子已经去世了。孩子走的时候，脸转向妈妈这一边，这个动作对别的孩子来说很容易，但是对这个孩子来说已经用尽了全身的力气。那个妈妈说孩子的眼睛没有闭上……

　　“所以我现在睡觉，每晚爬起来三四次，听听孩子的呼吸、心跳，就怕他突然撒手了，这个病的症状有点像渐冻症，肌肉无力，如果不治疗，肌肉逐渐变弱，最后不能自主呼吸，在最严重的情况中，超过90％的病例会导致瘫痪且死亡。”吴桐介绍，患有这种病的人，有时候一口痰都可以随时带走他们的生命，好多患有脊髓性肌萎缩症的孩子都是因为没有力气咳痰，然后痰液越积越多，堵在嗓子里，前一秒还好好的，然后下一秒就不在了。

　　1480多万的药物费用对于工薪阶层家庭来说是个遥不可及的数字。同年10月份，另一家药企Biogen研制的诺西那生钠注射液在国内完成对首批SMA患儿的鞘内注射，这意味着吴桐的孩子有救了。然而，该药物的国内售价69.7万元/针，每四个月注射一次，连续注射四年，价格同样不便宜。

　　据了解，该药品生产企业对患者家庭进行援助，第一阶段打一针援助三针，相当于近70万元打4针。从第二阶段起，每四个月打一针，打一针援助一针，相当于每8个月花费70万元。

　　“5毫升的药水近70万，一毫升是20滴，一滴就是7000元。”曾有医生如此计算。

　　“将近70万一针，每4个月打一次，就算现在公司有援助，买一针援助一针，8个月也得70万元，这些钱在沈阳足够买一套60平米的房子了。”

　　尽管价格高昂，吴桐还是下定决心给孩子进行治疗。“我发现孩子的两脚和胳膊外翻越来越严重，头也抬不起来，如果肌肉萎缩到一定程度，怕是将来用药也起不了作用。”

　　因为诺西那生钠是进口药，尚未纳入医保，最后704500元的医疗费用只报销了61元钱。在收费票据上，药费一项是699769元，其他项目收费最高的是化验费，646元。

　　一个叫马斌的Ⅲ型SMA患者，把国外相关的研究资料翻译成中文发给病友，帮助大家学习康复训练知识，购买辅具。

　　“最初国内的咳痰机15万一台，我们一起在国外团购，3万多一台，没有售后服务。现在好了，国内的咳痰机也就3万多一台，还有售后保障。”刘佳欣说，现在国内的康复训练体系也在逐渐成熟，护理、治疗方面的知识也很全面。刘佳欣的想法是，只等药物纳入医保，孩子们就有希望了。

　　在众多的SMA患者家属中，最有影响力的要数冯家妹，她是2005年《超级女声》成都赛区第四名。2012年，冯家妹的女儿降生，取名美儿。5个月大的时候，美儿被确诊为SMA患者，一岁半就不幸去世。

　　以当时的医疗技术，全球都没有有效治疗药物，冯家妹束手无策，只能眼睁睁看着女儿离开，这成为她心头挥之不去的痛苦。2016年，冯家妹与马斌结识，决定以她女儿的名字命名，成立北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心（简称：美儿SMA关爱中心），为更多的SMA患儿提供帮助。

　　该中心执行主任邢焕萍介绍，中心成立以来，他们一直致力于推动中国SMA医疗事业的进步。他们翻译了大量国外资讯，请国内专家录制网络课堂、线上直播，希望患者对这个疾病的综合管理有更深入的了解。另一方面，线上指导家庭进行康复训练，对有需要的患者提供绿色公益通道，像吴桐、刘佳欣这样的人都是受益者，在中心得到不少帮助。

　　邢焕萍介绍，2016年以来，SMA这个疾病在医学方面的发展速度非常快，从没有药、没有治疗、没有人关注，到现在形成一套相对完善的确诊、治疗、管理系统。2018年，国家卫健委发布第一批罕见病目录，共121种疾病，SMA也列入其中。

　　目前，在美儿关爱中心注册的SMA患者大约1600人，注射诺西那生钠的大约80人。

　　邢焕萍说，SMA作为基因病病是能够提前筛查的。一级筛查是婚检时两人进行筛查；二级是产检，对胎儿进行检查；三级是新生儿的筛查。

　　今年8月3日，国家医疗保障局提出《2020年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》公开征求意见。

　　这对于SMA患者来说又是一次机会，在辽宁患者微信群里，刘佳欣和家长们在讨论，他们希望这一次诺西那生钠能够成功纳入医保。

　　最近几日，一群患有脊髓性肌萎缩症的患儿又成为媒体关注对象。此谓“又”，是因为最近两年，有越来越多的媒体关注治疗这些患儿所需要的特效药物诺西那生纳价格昂贵的问题。据报道，诺西那生纳一针的价格为70万元人民币，有的患儿一年需要注射不止一针，曾有媒体报道过的一个患例，一年需要注射6针诺西那生纳！

　　不过，媒体如此关注还有另外的原因，那就是诺西那生纳在国外的售价与普通常用药的价格相比并不高昂，例如此药在澳洲只卖41美元，相当于280多元人民币，“在日本近乎于免费”……一个药品的中外差价如此之大，已非“离谱”二字所能形容。对此，有律师向国家药监局申请公开相关定价信息，其得到的回答是这个药的定价不归国家药监局所管，建议其向国家发改委申请信息公开……

　　据说，这款进口药之所以如此昂贵，是因为患脊髓性肌萎缩症的患儿比较少，因而此药的“市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发”，因而“价格昂贵”。但是，说一千道一万，此款药物的中外差价之巨，让一切说辞都显得矫情和虚伪。再者，即使“该药的存储运输条件很苛刻，全程用2—8摄氏度的冷藏箱运输，运输途中所有的温控数据都要通过网络上传留档”不假，将一针200多元人民币价格的药品，卖出比包一架飞机来回美洲还要贵的价钱来，这无论如何也说不过去。

　　据媒体早前报道，2018年5月，脊髓性肌萎缩症被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，2018年9月，“诺西那生钠注射液”作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。2019年2月，该药通过优先审评审批程序在中国获批，2019年4月28日在上海上市。按照国家药监局回应此款药物定价的信息公开申请的电话答复，国家药监局虽然通过优先审评审批程序批准使用此药进口用于治疗，但其并没有药品定价权。

　　由此带来的问题就是，如果此药的采购买卖属于市场行为，那么，发放药品进口许可证的部门和市场监管机构，在如此巨大的中外差价和巨额暴利面前的无动于衷，以及那些治病救人的机构面对一些图财不救命的医药进口商时的无所作为，算不算是冷漠和失职？

　　2018年，《我不是药神》的电影引来了国家决策部门在进口药物方面的政策的改变：抗癌药实施零关税，大幅度降低进口环节增值税税负，采取政府集中采购、将其纳入医保报销目录，消除流通环节各种不合理加价。这些措施，难道不应该普惠至所有救命的进口药品上么？

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